A Lilly-é az Év Gyógyszere

A szakmai bizottság titkos szavazata alapján a súlyos oszteoporózis kezelésére szolgáló innovatív készítmény lett a díjazott.

A Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság külső szakértőkkel megerősített bíráló bizottsága és Vezetőségének döntése alapján a Lilly súlyos oszteoporózis elleni, rekombináns DNS technológiával előállított biotechnológiai készítménye, a FORSTEO (teriparatid) nyerte el az Év Gyógyszere pályázat díját.

 
Az 1997-ben alapított szakmai díj értékelési szempontjai igen szigorúak, rangját bizonyítja, hogy az eltelt években elismert készítmények közül több még mindig piacvezető, s még ma is egyedüliként tölt be terápiás űrt, így a díj presztizsét az adja, hogy az élet igazolja a döntéseket – hangzott el az ünnepélyes díjátadót kísérő tudományos rendezvényen. Dr. Fürst Zsuzsanna, a Társaság elnöke elmondta, az eddig díjazott 19 készítmény közül csak hét esetében fordult elő, hogy az értékelés során olyan magas pontszámot kapott a gyógyszer, hogy abban az évben egyedül kaphatta meg az Év Gyógyszere elismerést. Ez történt most a FORSTEO-val, amely összességében az adható pontok 93 százalékát megszerezte.

 
Az évente megpályázható szakmai díj célja volt, hogy segítse a hazai terápiás gyakorlatba bekerülő legkorszerűbb, leghatékonyabb és betegbarát készítmények elterjedését és számos egyéb fontos szempont mellett ráirányítsa a figyelmet, ha egy adott gyógyszer áttörő kémiai vagy biológiai tudományos felfedezést, valódi innovációt testesít meg. A FORSTEO a szervezet csontépítő mechanizmusát segíti, így valóban lényeges előrelépést hozott e fontos terápiás területen, a bizottság és a társaság vezetősége nyugodt lelkiismerettel döntött e gyógyszer mellett - tette hozzá.

Dr. Poór Gyula professzor, a Magyar reumatológusok Egyesületének elnöke arra hívta fel a figyelmet, hogy a korábban díjazottak között is nem egy a reumatológiában használatos fejlesztés volt, ami bizonyítja, hogy ma már a molekuláris reumatológia korszakát éljük. - A gyógyítás arzenáljába kerültek a biológiai terápia gyógyszerei, úgy látszik, ez a szakmaterület a kutatások egyik fontos célpontjává vált.

 A most díjazott készítmény piacvezető molekula, amely drámaian új hatásmechanizmussal bír, s olyan súlyos esetekben tudjuk alkalmazni, amelyekre eddig nem volt effektív szerünk – utalt a gyógyszer terápiás előnyeire s arra a bírálati szempontra, hogy a díjazott valóban hiánypótló megoldás a maga területén.

- Amikor egy cég a pályázatra jelentkezik, a bírálati szempontok alapján átgondolja készítménye értékeit, érdekességeit, amelyek megjelenhetnek felfedezésének vagy gyártásának körülményeiben és természetesen az innovatív hatásmechanizmusban – szólt néhány szót a díjazott cég orvosigazgatója. Dr. Törőcsik András utalt arra, hogy a parathormon kis dózisának csontépítő szerepét már Selye János felismerte 1932-ben, s mivel az anyag csontpusztító volta közismert volt, a kortársak között a gondolat nem aratott sikert. S mégis, a most díjazott készítmény éppen ebből a gondolatból született, persze több évtizedes kutatómunka, s a kifejlesztéshez (s gyártásához) szükséges technológia segítségével. A teriparatid ugyanis szerkezetében azonos a humán endogén parathormon 1-34 aminósav szekvenciájával. A testben megtalálható, természetes úton képződő parathormon (PTH) a csontokban és a vesében a kalcium- és foszfátanyagcsere fő szabályozója.

Ugyancsak érdekes a szer gyártása, amely – mint az igazgató fogalmazott – nem pusztán a Lilly érdeme, hiszen a parathormon aktív szegmensét coli-baktérium törzsek „állítják elő". Érdekes fontos a hatóanyag bevitelének – felhasználóbarát - módja, hiszen a hatékony terápia alapja az együttműködő beteg, márpedig a FORSTEO esetében idős, esetenként már ügyetlenebb, a tűtől idegenkedő betegeknek kell otthoni körülmények között, idegenek segítsége nélkül megkapniuk az injekciós készítményt, s ez a naponta egyszer alkalmazott, előre töltött adagoló penek segítségével lehetővé válik.

A lényeg azonban a szer hatékonysága: a Forsteo az első olyan készítmény, amely nem csupán lassítja, vagy megállítja a csontritkulás kialakulását, hanem egyedülálló módon serkenteni képes az új csont képződését, növeli a csont sűrűségét, javítja a károsodott csontszerkezetet, így jelentősen csökkenti a csonttörések kockázatát és a további szövődmények előfordulását. A fájdalom csökkenése révén pedig, segít hamarabb mobilizálni a beteget, jelentősen javítva annak életminőségét is.

Dr. Lakatos Péter professzor, az Országos Oszteoporózis Központ elnöke előadásában a készítmény hatásmechanizmusának felfedezését és működését ismertette a legfontosabb összehasonlító kutatásokon keresztül kiemelve a legfontosabb előnyeit. Így például azt, hogy a készítmény hatékonysága nem függ a kiinduló állapottól, azaz az életkortól, a csontsűrűség mértékétől, a megelőző törések számától, s még a nemtől sem. Bár a gyógyszert jóval több vizsgálatban és esetben alkalmazták nőknél – hiszen a súlyos csontritkulás körükben messze gyakoribb -, a kutatások a férfiak oszteoporózisában ugyanolyan – pozitív – eredményt mutattak. Más kérdés, hogy mint nálunk, az Egyesült Államokban is a már akár többszörös töréssel járó súlyos oszteoporózisban alkalmazzák a szert, mert ennek a betegcsoportnak korábban nem volt hatékony gyógyszere, ami – igazolják más vizsgálatok, - költséghatékony is.

Nem csak az a kérdés, visszaszerezhető-e a gyógyszer által az elveszített csontszövet, hanem az is, milyen csont lesz ez? Lakatos professzor kiemelte, hogy a terápia a csövescsontokat vastagabb falúvá tette, így nőtt a szilárdságuk, csökkent a törékenységük.

A szer évek óta Magyarországon is elérhető egy bizonyos betegkörnek – hiszen a hazai tapasztalat megléte is pályázati feltétel -, mindazonáltal – gazdagabb időkre szóló tanulság, hogy bizonyos kutatások eredményei szerint a készítmény az elveszítettnél nagyobb mértékben építette vissza a csonttömeget azoknál a betegeknél is, akik autoimmun betegség, vagy pl. szervátültetés miatt szorultak szteroid-terápiára, és ennek mellékhatásaként szenvedték el a csontvesztést és törést.